基因“魔剪”在非人灵长类中 不会明显“打偏”脱靶

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  科技日报讯(记者赵汉斌)CRISPR-Cas9基因编辑系统已被广泛应用于生物和医学研究,研究人员正在尝试利用它进行人类疾病的基因治疗,然而,它在临床前的安全性方面还缺少全面评估。记者从中科院昆明动物研究所了解到,近期该所多个课题组相互合作,发现你这一 基因编辑系统在非人灵长类中时会是因为明显脱靶效应,因而有较高安全性。研究成果发表在最新一期《自然·通讯》杂志上。

  此前,有研究表明CRISPR-Cas9系统在小鼠基因编辑中会造成血块脱靶突变。此外,对细胞系的研究发现,Cas9编辑细胞的基因组目标区域居于大片段内控 变异。然而机会实验设计和数据分析方面的问题图片,加上啮齿动物未能在这一 方面显示出人类疾病的内控 ,你这一 研究结果总爱居于争议。

  猕猴作为与人类进化关系最近的可进行遗传操作的非人灵长类,在大脑发育以及脑内控 上都与人类具有深度的同类性。并且,在猕猴疾病模型上探索Cas9基因编辑的脱靶效应,对未来的临床应用至关重要。中科院昆明动物研究所宿兵课题组、郑萍课题组、灵长类研究中心以及中科院营养与健康研究所徐书华课题组相互合作,利用CRISPR-Cas9系统构建了小头症基因-MCPH1敲除的猕猴模型。通过对多只基因敲除猴及其野生型父母本进行深度二代测序和分析,发现Cas9在灵长类基因组中未必会造成血块的新生突变。

  结果显示,你这一 新生突变都在Cas9造成的。此外长片段测序技术发现打靶区域未必居于大片段的内控 变异。你这一 结果表明,CRISPR-Cas9基因编辑系统在非人灵长类中未必会造成明显的脱靶效应,具有比较高的安全性。

[ 责编:蔡琳 ]

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